“建议以国家罕见病诊疗中心为核心，结合各省常见的罕见病病种，组建专业的人才队伍，打造以诊疗、教学、科研为一体的省级罕见病诊疗中心。”2023全国两会召开之际，全国政协委员、山东大学齐鲁医院血液科主任彭军建议，要整合病例资源，组织医师培训，开展学术研究，造福更多的罕见病患者，使患者不出省就能得到更加专业的治疗。

“我国罕见病患者约有2000万人，但能够诊断、成体系治疗的医疗中心非常少。”彭军说，近年来，在党和政府的高度重视和关怀下，罕见疾病诊疗和保障方面取得了长足进步，2023年2月19日，中华医学会罕见病分会成立。

但是，如何建立罕见病多层次保障体系，提高罕见病患者治疗用药的可及性和可负担性，仍是亟待各界深入研究的问题，也是每一位罕见病患者及家庭迫切关心的问题。

对此，彭军建议，应建立多层次的罕见病医疗、用药和社会保障机制，解决罕见病保障的困境。

全国政协委员、山东大学齐鲁医院血液科主任彭军。受访者供图

“用药保障方面，要建立罕见病有药可用治疗体系。”彭军分析说，罕见病存在患者数量少、确诊时间长、药品价格高、药品使用率不确定等特点，传统的医保目录“严准入、宽续约”准入模式对于罕见病药品的准入存在一定的局限性。因此，亟需建立科学适宜的罕见病高价值药品的医保准入评估机制，应充分发挥基本医保在罕见病药品保障中的基础性作用，对符合条件的药品，考虑医保准入时提高支付阈值，科学纳入临床必需的高值罕见病药品。

彭军提出，建议将部分疾病负担高、临床需求迫切、临床疗效确切、医保目录尚不能覆盖的罕见病药品尽量全部纳入普惠险保障范围，形成普惠险罕见病药品目录，作为罕见病药品进入基本医保目录的后备目录。同时，适当提高罕见病用药的报销比例和报销限额，降低免赔额，体现普惠险的公益性，也起到对基本医保的有力补充作用。其次，优化普惠险产品有关罕见病的保障责任，适当放宽既往症的限制，允许报销且不降低报销比例，优化免责条款的设置，如免除条款中关于“遗传性疾病、先天性畸形、变形或染色体异常不保”的限制。

为保证罕见病用药保障机制的可持续发展，彭军建议更多有条件的省份探索建立罕见病专项基金，保障范围包括，一是没有纳入保障的罕见病药品的支付，二是对基本医保、补充医疗保险、商保或救助后个人负担仍然超过个人自付封顶的费用进行兜底保障。罕见病用药保障资金实行省级统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。资金可来自公共财政拨款，同时民政部积极引导社会力量参与，如残疾人福利基金会、儿童少年基金会等各类基金会的定向捐赠，彩票公益金、企业与社会捐赠等。

“社会保障方面，应建立以村镇、社区、街道为核心的基层罕见病社会保障体系。”彭军表示，罕见病患者存在数量少、分布广的特点，基层管理体系对于罕见病患者的管理尤为重要。建议通过基层走访，开展罕见病登记管理制度，便于政府直接掌握罕见病患者及家庭的生活状况。村镇、社区、街道积极开展罕见病的科普及宣传，同时根据辖区内罕见病患者的数量及现状，有针对性的开展关爱帮扶、心理疏导、技能培训、送岗到家等活动，帮助罕见病患者融入社会，帮助罕见病家庭渡过难关。